遺傳性視網(wǎng)膜疾病（IRDs）是一組可引起嚴(yán)重視力下降甚至失明的疾病。每個(gè)IRD由至少一種不正常工作的基因引起。IRD罕見，但可影響所有年齡的個(gè)體，并能夠以不同的速度進(jìn)展。IRD的臨床適應(yīng)癥包括色盲或夜盲癥、周邊視力缺失和隨后的視力喪失。
2021年，超過30項(xiàng)IRD臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中，更多的臨床試驗(yàn)處于計(jì)劃階段。這些試驗(yàn)正在探索AAV載體基因療法、CRISPR-Cas9基因編輯工具、反義寡核苷酸和干細(xì)胞替代療法。
基因療法在罕見IRD的治療方面取得了重要進(jìn)展，為數(shù)百萬人提供了預(yù)防或減少由于以前無法治療的疾病導(dǎo)致的視力喪失發(fā)生的希望。隨著該領(lǐng)域的不斷進(jìn)步，將在新的載體、遞送方法和創(chuàng)新終點(diǎn)方面取得重要發(fā)現(xiàn)。
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